Genų terapijos proveržis gydant smegenų sutrikimus

Pažangi terapija prieš neurodegeneraciją

Mokslininkai padarė didelį šuolį kovoje su dviem mirtinais smegenų sutrikimais - motorine neuronų liga (MND), dar vadinama amiotrofine lateraline skleroze (ALS), ir frontotemporaline demencija (FTD). Sidnėjaus Makvario universiteto (Macquarie University) mokslininkų sukurta nauja vienkartinė genetinė terapija yra perspektyvi šalinant baltymų blokadas, kurios yra šių ligų požymiai.

Pagrindinis MND ir FTD mechanizmas

Sveikuose neuronuose labai svarbus vaidmuo tenka TAR DNR jungiančiam baltymui 43 (TDP-43). Tačiau dėl sutrikimų TDP-43 kaupiasi nenormaliai, o tai lemia MND ir FTD. MND sparčiai progresuoja, darydama poveikį galvos ir nugaros smegenų ryšiui su raumenimis, o FTD pasireiškia neuronų nykimu tam tikrose galvos smegenų srityse, kas turi įtakos elgesiui ir kalbos įgūdžiams. Abi ligos šiuo metu yra nepagydomos ir galiausiai baigiasi mirtimi.

Naujas būdas kovoti su baltymų kaupimusi

Macquarie universiteto atradimas pasiektas supratus patologinį TDP-43 kaupimąsi. Mokslininkai nustatė, kad padidėja baltymo 14-3-3, kuris sąveikauja su TDP-43 ir sukelia ląstelių disfunkciją, kiekis. Jie išskyrė peptidą, kuris valdo šią sąveiką, ir taip sukūrė CTx1000 - galimą terapiją.

CTx1000 veiksmingumas

CTx1000 stebėtinai veikia tik žalingą TDP-43 variantą, tausodamas sveikąją versiją. Pelių modeliuose vienkartinė dozė pasirodė esanti saugi ir veiksminga, net ir esant simptomams. Ši terapija ištirpdo kenksmingas sankaupas, leisdama organizmui perdirbti TDP-43 baltymą ir užkirsdama kelią naujoms blokadoms.

Atradimų ir vilties kelionė

Ši naujovė atspindi daugiau nei 15 metų trukusius atsidavusius "Macquarie" universiteto mokslinius tyrimus. Įrodyta, kad terapija gali sustabdyti MND ir FTD progresavimą, net ir pažengusiose stadijose, ir palengvinti FTD elgesio simptomus. Komandos siekis - bandymai su žmonėmis, tikintis ne tik sustabdyti ligas, bet ir sudaryti sąlygas pacientų reabilitacijai.

Platesnė reikšmė neurologinėms ligoms

Sėkmingas šios terapijos pritaikymas įvairioms TDP genų mutacijoms leidžia manyti, kad jos taikymo sritis gali būti platesnė. Tyrėjai pabrėžia, kad šis gydymas gali būti taikomas ir kitoms neurodegeneracinėms ligoms, įskaitant Alzheimerio ligą, kurios maždaug 50 % atvejų taip pat pasireiškia TDP patologija.

Apibendrinant galima teigti, kad novatoriškas Makvario universiteto mokslininkų darbas žymi reikšmingą pažangą ilgaamžiškumo moksle ir suteikia vilties spindulėlį tiems, kurie kenčia nuo šių pražūtingų neurologinių ligų. CTx1000 potencialas neapsiriboja vien tik MND ir FTD ir gali sukelti revoliuciją neurodegeneracinių ligų gydymo ir priežiūros srityje.